d_kishkinev (d_kishkinev) wrote,
d_kishkinev
d_kishkinev

Categories:

Новости генной терапии

Новый препарат хренвыговоришь onasemnogene abeparvovec (продается под брендом Zolgensma) от компании AveXis (надавно поглощен Novartis) предназначен для лечения spinal muscular atrophy (SMA) у детей до 2 лет и в окт 2019 г. сертифицирован FDA. При SMA один или оба варианта гена survival motor neuron (SMN1/2) - белок, поддерживающий выживание мотонейронов и в следствии этого, выживание мышечной ткани - сломан и экспрессия SMN1/2 в мотонейронах  (нервный клетки, контактирующие с мышечными волокнами) снижена. Ребенок теряет мышечную массу и умирает примерно к 2м годам (уже и легкие не может вентилировать, не то что бы держать голову). Zolgensma  - это инъекция, в которой есть множество вирусов-векторов AAV (adeno-associated virus), внутри белковой капсулы которого есть генетическая машинерия (точный состав думаю комм тайна), состоящая из функционального SMN гена (двойная спираль ДНК) + еще какой-то нужный overhead для knock-in гена (вставки в ДНК пациента) и регулирования экспрессии knocked-in SMN гена. В итоге инъекции вирус входит в моторейроны, распаковывается, а SMN вставляется в ДНК пациента и начинает работать и уровень экспрессии заметно увеличивается, а мышцы перестают или сильно замедляют атрофию в подавлящемся большинство сделанных на сегодня trials по сравнению с контролем (ссылки под линками внизу). Т.к. препарат новый и рынок очень узкий (SMA встречается 10-20 раз на 1 миллион) лечение (одна инъекция) стоит $2.1 mio. Конкуренты не дремлют и вероятно что-то подобного на подходе. Короче, биология и биомедицина - это "физика и электроника" 21го века т.е. on a roll и будет только расширяться :) Больше можно узнать здесь, здесь и здесь.
Tags: bio-medicine, fda, gene therapy, genetic engineering, pharmaceutical, science
Subscribe

  • Brass Against - взрывная смесь brass & hip-hop музыки

    Недавно обнаружил творчество этих ребят. Американский коллектив. В основном делают каверы на разный рок, но с наложением женского вокала и brass…

  • Korn and London Grammar

    Сижу делаю очередные лекции второкурсникам Keele University по биостатистике (для Neuroscience programme веду часть модуля Neuroscience Research…

  • Новая вещь от "Накипаю"

    с куском из интервью Цоя. Гитарная партия моего брата. Вещь войдет в их второй альбом, который ожидается этой осенью.

  • Post a new comment

    Error

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

    When you submit the form an invisible reCAPTCHA check will be performed.
    You must follow the Privacy Policy and Google Terms of use.
  • 0 comments